https://www.winkgo.com/j3jznqt2 كتب/ عبد الخالق إبراهيم
http://www.manambato.com/rgqdq5t الموافقة على أول علاج لمرض الأنيميا المنجلية، وهو مرض مميت لا يوجد له علاج ناجح عالميًا، وهو علاج يسمى exa-cel، بحسب موقع شبكةCNN الأمريكية.
https://www.amyandthegreatworld.com/2024/11/qe90qhscisx إذا وافقت FDA على عقار exa-cel، الذي تصنعه شركة Vertex Pharmaceuticals ومقرها بوسطن والشركة السويسرية CRISPR Therapeutics، سيكون أول علاج توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويستخدم التعديل الوراثي المسمى تقنية كريسبر CRISPR.
تقنية كريسبر، أو التكرارات المتناوبة القصيرة المتجمعة بانتظام، هي تقنية يستخدمها الباحثون لتعديل الحمض النووي بشكل انتقائي، وهو حامل المعلومات الجينية التي يستخدمها الجسم للعمل والتطور.
وذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن علاج الخلايا المنجلية الشديدة هو “حاجة طبية لم تتم تلبيتها”.
https://hoteligy.com/blog/uncategorized/mn41iha عندما يصاب شخص ما بمرض فقر الدم المنجلي، فإن خلايا الدم الحمراء لديه لا تعمل بالطريقة التي ينبغي لها.
http://makememinimal.com/2024/aaqlbubv خلايا الدم الحمراء هي الخلايا المساعدة التي قد تحمل الأكسجين من الرئتين إلى أنسجة الجسم، والتي تستخدم هذا الأكسجين لإنتاج الطاقة.
وتنتج هذه العملية أيضًا نفايات على شكل ثاني أكسيد الكربون الذي تأخذه خلايا الدم الحمراء إلى الرئتين ليتم إخراجها مع الزفير.
http://www.chateagay.com/yff0b152ri4 في مرض الخلايا المنجلية — الذي يُسمى أيضًا فقر الدم المنجلي — تأخذ خلايا الدم الحمراء شكلًا مطويًا أو منجليًا يمكن أن يسد الأوعية الدموية الصغيرة ويسبب تلفًا تدريجيًا في الأعضاء وألمًا، ويمكن أن يؤدي إلى فشل الأعضاء.
https://www.theologyisforeveryone.com/uh2t16k تموت الخلايا المنجلية أيضًا في وقت أبكر مما ينبغي، مما يعني أن خلايا الدم الحمراء لدى الشخص تعاني من نقص مستمر.
الخلايا المنجلية نادرة، وتؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل أفريقي تم تشخيص إصابة حوالي 100.000 شخص في الولايات المتحدة بالخلايا المنجلية، ومن بينهم 20.000 مصاب بما يعتبر مرضًا خطيرًا.
http://www.manambato.com/g3owjjfs حتى الآن، كان العلاج الحقيقي الوحيد لفقر الدم المنجلى هو زرع الخلايا الجذعية أو نخاع العظم. بالنسبة للخلايا الجذعية، فإن أقل من 20% من المرضى لديهم متبرع متطابق بشكل مناسب، حسبما ذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وعمليات الزرع محفوفة بالمخاطر وقد لا تنجح في بعض الأحيان يمكن لعملية الزرع أن تقتل المريض.
يمكن لعلاج exa-cel الجديد الذي يخضع لدراسة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض.
ويقوم الأطباء بتعديلها باستخدام تقنية كريسبر لإصلاح المشاكل الوراثية التي تسبب الخلايا المنجلية، ثم يتم إعادة الخلايا الجذعية المعدلة إلى المريض في حقنة لمرة واحدة.
http://www.chateagay.com/zd885thb5p4 وذكرت الدكتورة ستيفاني كروجماير، نائب الرئيس للشؤون التنظيمية العالمية في شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated للجنة، في دراسات الشركة، إن العلاج كان يعتبر آمنًا، وكان له “مخاطر إيجابية للغاية بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد”.
